Nguyễn Hoàng N là một trong nhiều bệnh nhân bị mắc hemophilia đang điều trị tại Trung tâm Hemophilia (Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương). Theo lời kể của ông nội, trước đây, hầu như tuần nào Hoàng N cũng bị chảy máu bên trong các khớp tay, khớp chân. Cậu bé không chỉ phải chịu đau đớn mà còn không đi lại được. Cậu chỉ có thể di chuyển bằng nạng hoặc xe lăn, không thể đi học và chơi đùa, chạy nhảy cùng các bạn. Ông nội Nguyễn Hoàng N tâm sự: “Mẹ cháu phải nghỉ làm để trông con, còn cháu không được đi học, tôi rất khổ tâm. Tôi không biết sau này, cháu sẽ sống như thế nào?”.

leftcenterrightdel
Điều trị cho bệnh nhân hemophilia tại Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương. Ảnh: THÙY GIANG 

Theo thống kê của Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương, tại Việt Nam, ước tính có hơn 6.200 người mắc hemophilia và khoảng 60% người bệnh được chẩn đoán và điều trị. Hemophilia là một bệnh chảy máu di truyền gây ra do giảm hoặc bất thường chức năng yếu tố đông máu. Đặc điểm nổi bật của bệnh là chảy máu khó cầm ở bất kỳ vị trí nào trên cơ thể nhưng hay gặp nhất là chảy máu khớp, cơ. Để giảm bớt nỗi đau cho bệnh nhân, năm 2016, Bộ Y tế đã phê duyệt phác đồ điều trị dự phòng liều thấp, áp dụng cho trẻ em mắc bệnh mức độ nặng đến khi tròn 15 tuổi và người bệnh ở bất kỳ độ tuổi hoặc mức độ nào mới bị xuất huyết não hoặc có khớp đích trong thời gian không quá 12 tuần. Nguyễn Hoàng N bắt đầu được tiêm yếu tố đông máu dự phòng từ năm 2019. Gần 3 năm qua, Hoàng N được tiêm yếu tố đông máu định kỳ 1-2 lần/tuần nên rất hiếm khi bị chảy máu, cũng không phải nằm viện. Hoàng N không phải chịu đau đớn về thể xác, tinh thần nên thoải mái, vui vẻ. Hiện tại, cháu có thể bơi lội, đạp xe, tự đi học, bắt nhịp được với bạn bè cùng trang lứa. Theo các bác sĩ, khi người bệnh được điều trị dự phòng, sẽ hạn chế các biến chứng và tình trạng chảy máu nặng, giúp tiết kiệm chi phí điều trị biến chứng, giảm tỷ lệ tàn tật, từ đó cải thiện chất lượng cuộc sống người bệnh cũng như giảm gánh nặng cho gia đình và xã hội. Tuy nhiên, trở ngại lớn nhất khi triển khai điều trị dự phòng là chi phí. Đã có rất nhiều người bệnh hemophilia do không được điều trị đầy đủ, kịp thời dẫn đến những biến chứng nặng nề và đòi hỏi chi phí y tế vô cùng tốn kém. Điển hình là trường hợp anh Phan Hữu Nghiêm (điều trị tại TP Hồ Chí Minh), trong vòng 6 năm, từ 2015 đến 2021, anh đã phải nhập viện 29 lần, trải qua 25 lần phẫu thuật với tổng chi phí điều trị lên tới 35,35 tỷ đồng. Trong đó, Bảo hiểm y tế (BHYT) phải chi trả số tiền 33,71 tỷ đồng. Bảo hiểm Xã hội TP Hồ Chí Minh cho biết, anh Phan Hữu Nghiêm là trường hợp mà quỹ BHYT chi trả cho một người nhiều nhất tại TP Hồ Chí Minh từ trước đến nay.

Tại các nước phát triển, điều trị dự phòng cho người bệnh hemophilia đã được triển khai từ khoảng 40 năm trước. Điều trị dự phòng chảy máu là việc sử dụng thường xuyên, định kỳ tác nhân đông máu nhằm mục đích ngăn ngừa chảy máu xảy ra, giúp người bệnh có thể sống năng động và chất lượng như người bình thường. Ở Việt Nam, hiện có khoảng 13% bệnh nhân hemophilia mức độ nặng tại Trung tâm Hemophilia của viện được điều trị theo phác đồ này với kết quả hết sức khả quan. Bác sĩ Nguyễn Thị Mai, Giám đốc Trung tâm Hemophilia, Viện Huyết học-Truyền máu Trung ương cho biết, điều trị dự phòng hiện là phương pháp duy nhất có thể thay đổi lịch sử điều trị hemophilia. Mặc dù chưa thể triển khai điều trị dự phòng liều tiêu chuẩn nhưng điều trị dự phòng liều thấp vẫn có hiệu quả nhất định và phù hợp với điều kiện kinh tế của Việt Nam. Điều trị dự phòng đòi hỏi tiêm bổ sung tác nhân đông máu định kỳ, vì vậy, điều kiện cần thiết để triển khai được là phải có sẵn chế phẩm tại nhà hoặc tại y tế cơ sở. Hiện tại, trên cả nước có chưa đến 20 cơ sở điều trị hemophilia nên người bệnh vẫn phải di chuyển xa, mất nhiều thời gian mới đến được nơi điều trị. Điều đó dẫn đến người bệnh phải chịu nhiều đau đớn, biến chứng do điều trị muộn gây ra, thậm chí là tàn tật, giảm chất lượng cuộc sống. “Thời gian tới, chúng tôi rất mong các cơ quan chức năng cho phép điều trị tại y tế cơ sở, đó là bước rất quan trọng để điều trị dự phòng thành công tại Việt Nam”, bác sĩ Nguyễn Thị Mai đề nghị.

TRƯƠNG HẰNG